Le système de santé connaît une intéressante transition vers un plus fort degré de « patient centricity ». D’un paradigme très orienté traitement, il évolue vers un nouveau paradigme, davantage orienté patient.
En effet, le monde de la recherche, qui était fondé sur des interactions occasionnelles avec les patients se dirige peu à peu vers un accompagnement complet afin de comprendre l’effet d’un traitement en vraie vie. Cette approche permettra de repérer et de rapidement mettre sous contrôle les risques d’un traitement. Les technologies actuelles nous permettent désormais de stocker et d’analyser des données de santé dites « données de vie réelle » (Real World Data RWD). Les études en vie réelle (Real World Evidence RWE) qui peuvent en découler ont le potentiel d’améliorer et d’accélérer le développement responsable et rentable des traitements innovants tout en améliorant l’approche médicale et in fine le système de santé tout entier.
Au regard du coût, du délai et de la complexité des études cliniques randomisées, et l’impact potentiel des études en vie réelle sur le taux de remboursement du traitement, les laboratoires pharmaceutiques augmentent exponentiellement les investissements dans ce type d’études. A titre d’exemple, on observe une augmentation du nombre de dossiers d’évaluation incluant une étude en vie réelle, de 6% en 2011 à 39% en 2021.
Néanmoins, ces études nécessitent des collaborations étroites entre le promoteur et les centres de l’étude afin de procéder à un recrutement rapide et efficace. Pour cela, trouver des experts scientifiques compétents (key opinion leaders KOL), capables d’évaluer la faisabilité d’une étude et son impact sur le parcours de soins visé est une étape décisive, qui pourra être menée par le responsable médical régional (RMR/MSL).
Au regard de l’intérêt médical de ces études, la HAS a d’ailleurs publié un guide méthodologique sur les études en vie réelle pour l’évaluation des médicaments et dispositifs médicaux. De ce guide, on peut identifier 5 grands objectifs pour lesquels une étude en vie réelle pourrait trouver une utilité.
1. Décrire l’utilisation d’un médicament en conditions réelles
Les autorités de santé sont conscientes de l’écart entre la population cible (qui était décrite par le protocole d’utilisation thérapeutique) et la population rejointe qui reçoit réellement le traitement. Pour cela, une étude en pratique courante permettra de réduire l’incertitude sur les modalités d’utilisation du traitement en caractérisant davantage la population rejointe.
2. Mesurer l’écart entre l’efficacité ou les risques décrits par l’essai clinique et ceux observés sur le long terme
Entre les critères d’inclusion et d’exclusion fixés dans le cadre de l’essai clinique et les divers profils de patients en vraie vie, une différence au niveau de l’effet propre du produit et des effets indésirables observés peut être constatée. L’ambiguïté sur l’efficacité du traitement ainsi que sur sa tolérance remet en question l’extrapolabilité de l’essai clinique. Pour répondre à ces problématiques, il est indispensable dans ce cas d’établir une étude observationnelle qui permet de : (i) déterminer l’efficacité en vraie vie du produit et/ou (ii) de comparer l’effet du traitement à celle des comparateurs pertinents du marché, et (iii) décrire les effets secondaires détectés afin de quantifier le niveau de tolérance du médicament en vraie vie.
3. Déterminer l’impact d’un produit de santé sur la qualité de vie des patients.
Recueillir la perception de la qualité de vie des patients montre parfois un décalage entre ce qui était décrit dans l’essai clinique et ce qu’on observe une fois le médicament mis sur le marché. Dans ce cas, la fiabilité et la robustesse de l’étude, surtout sur l’estimation des scores d’utilité, pourront être remis en question. Afin de réévaluer ce point, une étude en vraie vie peut aider à recalculer le score d’utilité à long terme afin d’assurer une meilleure qualité de vie aux futurs patients.
4. Identifier la différence entre la consommation des ressources considérée au moment de la mise sur le marché et celle observée en pratique courante
Une prescription d’un traitement après la mise sur le marché peut dépasser (en nombre ou en fréquence) ce qui était considéré dans l’essai clinique. Ainsi, une étude en vie réelle permettra d’évaluer la consommation des ressources en pratique courante et l’impact médico-économique associé, et in fine de conclure sur la transposabilité de l’étude sur le marché français ainsi que sur la qualité des données publiées dans l’essai clinique pivot.
5. Evaluer l’effet d’un produit de santé sur l’organisation des parcours de soins
La prise en charge du patient suit généralement un parcours défini selon chaque pathologie. Les essais cliniques adressent rarement l’impact du produit sur l’organisation de ces parcours. Pour cela, une étude en vie réelle aidera à identifier de façon objective les impacts organisationnels du traitement afin de les adresser ou de les contourner. A noter, la HAS a publié un guide méthodologique qui définit ces impacts organisationnels et comment les identifier et les argumenter.
Pour mieux comprendre l’aspect réglementaire des études en vie réelle et maîtriser les outils d’analyse associés, EM produits de santé propose deux formations complémentaires :
- Etudes en vie réelle : Comprendre le cadre juridique et réglementaire
- Etudes observationnelles : méthodologie, critères d’acceptabilité et lecture critique
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